Зарегистрирован первый отечественный орфанный лекарственный препарат – Глюцеразим (МНН: Имиглюцераза)

24 июня 2020 года в Республике Казахстан зарегистрирован первый отечественный орфанный лекарственный препарат – Глюцеразим (МНН: Имиглюцераза), производства ТОО «Карагандинский фармацевтический комплекс».

Препарат Глюцеразим предназначен для длительной ферментозаместительной терапии болезни Гоше I и III типа у взрослых и детей.

Болезнь Гоше – является редкой (орфанной) наследственной лизосомальной болезнью накопления. В основе данного заболевания лежит дефицит фермента глюкоцереброзидазы, приводящий к прогрессирующему увеличению паренхиматозных органов (печени и селезенки), постепенной инфильтрации костного мозга макрофагами, нагруженными липидами, глубокими нарушениями гемопоэза, и у небольшой части больных поражение центральной нервной системы.

Ферментная заместительная терапия имиглюцеразой является «золотым стандартом» в лечение болезни Гоше. Имиглюцераза купирует начальные патофизиологические изменения и предотвращая развитие вторичных патологических проявлений заболевания. Применение имиглюцеразы у детей приводит к нормальному половому развитию и наверстыванию роста, что во взрослом возрасте проявляется нормальным ростом и нормальной минеральной плотностью костной ткани.

Производство отечественного препарата Глюцеразим позволит пациентам с болезнью Гоше получать пожизненно более доступную терапию. ТОО «КФК» активно расширяет свой портфель, регистрируя новые биоаналоги в Республике Казахстан.